脊髓性肌萎缩症（SMA），属于一种婴幼儿时期发病的常染色体隐性遗传病。约每50人里就有1人携带此基因。2019年全球第一款治疗药物国内上市，因目前没纳入医保1针70万。单这个天文数字对于一般家庭来说都是一笔不小的数目，更别提要连续打好几针，确实是非一般家庭能承受的住的。
单一的罕见病都是小概率的，但是人体基因多，罕见病有上千种，中国每年大约新增20万罕见病患者。这里头很多是绝症，没有药也活不下来，大概5%罕见病有药可用。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。
值得注意的是，2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。罕见病又称“孤儿病”，目前我国医疗总投入在GDP当中占比约为4.9%，这个数字和我国的经济水平是极不相称的，和非洲国家差不多，世界平均水平则是9%。当然同时也有人提出了异议：医保是兜底的，讲的是效率和最大限度地公平，极少数的罕见病患者完全可以用社会慈善覆盖，甚至可以以行政命令的方式去强制慈善覆盖。为什么非要用医保覆盖，加剧本来就很紧张的支付压力呢？这种说法确实也是一种属于群众们的一种呼声，且呼声的音量并不小。那么关于这点你是怎么想的呢？
70万一针，听到这个数字真的很无奈。而且这个药物不是打一针就可以，而是需要长期打……这对于患者和患者的家庭而言，会是一个多么沉重的经济压力，以前没有这种药，是人类面临的集体困境，救不了孩子还可以怪这个世界。
可是如果把医保比作一块蛋糕，固定了那么大，假如把一大块蛋糕分给了罕见疾病那么普通疾病就得不到保障。那么对于儿童罕见疾病我们就真的束手无策了吗？那么您对该话题有什么其它的意见或建议呢？又或者您有值得分享的经历呢？欢迎讨论。
